iPS創薬がついに実現へ。京大病院が世界初の治験を近く実施

ついに、iPS細胞を使って薬が作られるように。

将来、実用化が期待されているiPS細胞。なんと、このiPS細胞を使った治験を、京都大学医学部附属病院が世界で初めて行ないます。細胞治療の臨床研究はこれまでも行なわれていましたが、創薬に関しての治験はこれが初になります。

対象となる病気は、進行性骨化性線維異形成症という希少難病(FOP)。200万人に1人という、とても少ない割合で発生する病気で、国内の患者数はわずか80人程度。本来ないはずの場所に骨と同じ組織ができ、それが手足に広がって、運動機能障害を起こしてしまう病気です。

この病気に対して、京都大学の戸口田淳也 iPS細胞研究所教授らをはじめとしたグループが、共同研究を実施。FOPの患者さんからiPS細胞をつくり、病気を再現して研究を重ねた結果、シロリムス(別名ラパマイシン)というすでに他の疾患でも使われている薬が効くことを確認しました。

この治験は、近く開始される予定とのこと。iPS細胞の創薬への応用が広まっていけば、これまで治すことのできなかった病気を治療できるようになるかもしれません。

Image: Pixabay
Source: 京都大学

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